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Vaccinex的亨廷顿氏病药物很有希望但在临床上不重要

2021-07-09 来源:南阳机械信息网

Vaccinex的亨廷顿氏病药物很有希望但在临床上不重要

Vaccinex 宣布了Pepinemab II期SIGNAL试验的早期清单治疗组的主要数据,该药物用于患有早期清单和前驱亨廷顿病(HD)的患者。尽管它显示出一些好处,但它错过了两个主要的终点。

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该试验有两个共同的主要终点,一组来自亨廷顿舞蹈病认知评估小组和临床整体变化印象(CGIC)的两个认知评估中国机械网okmao.com。该试验不符合预先指定的主要共同终点,但两项认知评估的结果均显示出有益改变的强烈趋势。观察到的变化表明与疾病进展相关的计划能力和记忆力的变化。此外,尽管他们认为这可能是由于II期试验的小组规模较小,但CGIC获益趋势在安慰剂组和Pepinemab治疗组之间并未显示出统计学上的显着差异。

Vaccinex总裁兼首席执行官Maurice Zauderer说:“高清会影响大脑的多个区域,疾病的发展会影响许多关键功能,包括认知和运动活动。” “今天报道的结果有力地支持了Pepinemab治疗对认知的益处,并表明Pepinemab抗体治疗可能靶向皮质中枢,包括控制认知的皮质中枢。”

Pepinemab(VX15 / 2503)是一种人源化单克隆抗体,可结合并阻断信号量4D(SEMA4D)的活性,信号量4D是一种调节免疫和炎性细胞迁移和功能的细胞外信号分子。临床前研究表明,该药物通过阻断SEMA4D,促进免疫细胞向肿瘤的浸润,并预防了神经炎性和神经退行性疾病模型中的神经系统损害。

Vaccinex正在开发用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的亨廷顿氏病,阿尔茨海默氏病以及与检查点抑制剂avelumab(Merck KGaA's Bavencio)结合的药物。他们还计划在2021年初用默克公司的检查点抑制剂Keytruda(pembrolizumab)在头颈部癌症中测试pepinemab。

亨廷顿舞蹈病是一种罕见的遗传性疾病,可导致大脑神经细胞的逐渐退化。它对患者的功能能力有广泛影响,通常会导致运动,认知和精神疾病。症状通常在30多岁和40多岁的人群中发生,但可以随时发生。如果它在20岁之前在人中发展,那就叫做青少年亨廷顿舞蹈病。

Zauderer补充说:“ HD的第一个迹象通常是舞蹈病,并且在疾病发展的后期通常会出现认知障碍。因此,我们认为这些数据表明,HD处于较晚期的患者可能从pepinemab中获益最大。从这项研究中获得的见解还表明,对于已知主要影响额叶皮质并影响认知能力的阿尔茨海默氏病和其他神经退行性疾病,pepinemab可能是重要的治疗选择。如先前报道,影像数据表明,这些是受派宾单抗治疗影响最大的大脑区域。”

因此,Vaccinex已开始进行筛查,并希望本月在美国15个地区的pepinemab阿尔茨海默氏病新试验中招募患者。佐德勒表示,它“打算检查并在适当时确定其预算和支出的优先顺序并加以平衡。 ”

如上所述,在179例早期亨廷顿氏病患者中,该药物未击败 安慰剂。该公司认为,该试验的失败是不适当的终点和错误的患者人群的结合。

Zauderer说:“ FDA指导我们找出构成电池的六种不同评估中,哪项评估对我们的研究和治疗影响最大,我们确定了其中两项对我们影响最大。”

Vaccinex选择了一些困难的技能,因为它们是亨廷顿氏病患者通常会早期丧失的技能。

Zauderer说:“任务越艰辛,疾病进展越早,您就会发现绩效下降。” “通过简单的任务,需要大量的神经退行性变才能使患者无法做到。回想起来,最好选择病情稍有进展并且已经显示出认知困难迹象的患者。”

Vaccinex正在考虑进行一项后续研究,该研究将招募开始表现出认知能力下降的患者,但正在寻找药物合作伙伴来推进这项工作,同时致力于开发用于治疗阿尔茨海默氏病的药物。

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